MDCG pokyny k „průlomovým“ prostředkům: urychlení přístupu na trh

Koordinační skupina pro zdravotnické prostředky (MDCG) vydala dokument, který poprvé uceleně popisuje, jak v rámci MDR/IVDR pracovat s kategorií tzv. průlomových prostředků („Breakthrough devices“ – BtX). Má především usnadnit zrychlený přístup na trh u inovací, u nichž se očekává významný klinický přínos pro pacienty se závažným, život ohrožujícím nebo nevratně invalidizujícím onemocněním – a to bez snižování požadavků na klinické důkazy. Zároveň vymezuje role všech aktérů a též nastavuje rámec pro rozdělení klinické evidence při uvádění prostředku na trh.

Dokument MDCG 2025-9 zavádí společný rámec pro průlomové zdravotnické prostředky (BtMD) a průlomovou in vitro diagnostiku (BtIVD). Vymezení BtX vychází ze dvou hlavních kritérií: vysokého stupně novosti – v použité technologii, klinickém postupu nebo způsobu použití – a očekávaného významného klinického přínosu. Ten může spočívat buď ve výrazném zlepšení oproti dostupným alternativám a postupům lege artis, nebo v naplnění dosud nenaplněné medicínské potřeby. MDCG zároveň zdůrazňuje, že průlomový status nezakládá tržní exkluzivitu a nevylučuje souběžnou existenci více BtX řešení v jedné terapeutické oblasti.

Přístup u BtX prostředků založený na průběžném sběru a doplňování klinických dat nemění požadavky na shodu podle MDR/IVDR. V odůvodněných případech připouští přesun části potvrzujících dat do fáze po uvedení na trh, za podmínky zachování přiměřené jistoty o bezpečnosti a účinnosti prostředku a zavedeného PMS včetně PMCF/PMPF.

Preklinická a klinická evidence u BtX

Samostatná část se věnuje tomu, jak u BtX přistupovat k preklinickým datům. Vzhledem k tomu, že u vysoce inovativních řešení často chybí standardy a „historie“ podobných prostředků, pokyny MDCG očekávají maximálně robustní verifikaci a validaci, případně i využití in-silico modelování – ovšem pouze při doložené kredibilitě modelu. Dokument připouští, že klasické randomizované kontrolované klinické studie nemusí být vždy proveditelné (např. při absenci vhodných alternativ), a zdůrazňuje význam odborně odůvodněného návrhu studie a následného potvrzení dlouhodobé bezpečnosti a přínosu prostředku prostřednictvím PMS.

Z procedurálního pohledu pokyny počítají s významnější rolí expertních panelů: výrobce má žádat o stanovisko k BtX statusu a pro určité rizikové třídy prostředků se doporučuje včasné odborné poradenství ke klinické strategii. Oznámené subjekty pak mají BtX prioritizovat, vést strukturovaný dialog s výrobci a při následném dohledu častěji přehodnocovat aktualizované klinické výstupy. Zvláštní pozornost je věnována také potřebám malých a středních podniků, pokud jde o přiměřené poplatky a podporu mechanismů, které mají zlepšit předvídatelnost a průchodnost procesem posuzování shody.

Autor: Markéta Hrubá